Badan Pengawas Obat dan Makanan AS telah menyetujui nadofaragene firadenovec-vncg (Adstiladrin), terapi gen pertama untuk orang dewasa dengan kanker kandung kemih.
Terapi gen berbasis vektor adenovirus diindikasikan untuk orang dewasa dengan kanker kandung kemih non-otot invasif berisiko tinggi dengan karsinoma in situ dengan atau tanpa tumor papiler yang tidak responsif terhadap terapi Bacillus Calmette-Guérin (BCG).
Pasien dengan penyakit BCG-tidak responsif “secara historis memiliki pilihan pengobatan yang terbatas selain operasi pengangkatan kandung kemih. Oleh karena itu, persetujuan Adstiladrin merupakan kemajuan yang signifikan dalam lanskap pengobatan saat ini dan memberikan pilihan pengobatan baru,” Steven Boorjian, MD, ahli urologi Mayo Clinic dan peneliti utama pada uji coba persetujuan agen itu, kata dalam siaran pers hari ini dari pengembang terapi gen Ferring Pharmaceuticals.
Nadofaragene firadenovec-vncg ditanamkan ke dalam kandung kemih melalui kateter urin setiap 3 bulan sekali hingga satu tahun. Vektor adenovirus memasuki sel dinding kandung kemih, melepaskan gen yang mengarahkan sel untuk mengeluarkan interferon alfa-2b dalam jumlah tinggi, protein pelawan kanker alami.
Persetujuan didasarkan pada studi klinis multisenter yang mencakup 98 pasien yang dapat dievaluasi dengan penyakit tidak responsif BCG berisiko tinggi. Secara keseluruhan, 51% mencapai respons lengkap dengan hilangnya semua tanda kanker pada sistoskopi, jaringan yang dibiopsi, dan urin. Durasi rata-rata respons adalah 9,7 bulan. Secara keseluruhan, 46% pasien yang merespons tetap dalam respons lengkap setidaknya selama 1 tahun.
Efek samping yang paling umum adalah instilasi site discharge (33%), kelelahan (24%), spasme kandung kemih (20%), urgensi berkemih (19%), dan hematuria (17%). Tingkat penghentian sebagai akibat dari efek samping adalah 1,9%.
Ferring mengharapkan terapi gen tersedia secara komersial di Amerika Serikat pada paruh kedua tahun 2023.
Biaya terapi gen belum diumumkan, tetapi analisis efektivitas biaya dari Institute for Clinical and Economic Review, yang diterbitkan tahun lalu, menyebutkan kisaran biaya tahunan antara $158.600 dan $262.000.
M. Alexander Otto adalah asisten dokter dengan gelar master dalam ilmu kedokteran dan jurnalisme dari Newhouse. Dia adalah jurnalis medis pemenang penghargaan yang bekerja untuk beberapa outlet berita utama sebelum bergabung dengan Medscape. Alex juga seorang rekan MIT Knight Science Journalism. Email: [email protected]
Untuk lebih banyak dari Onkologi Medscape, bergabunglah dengan kami di Twitter dan Facebook